2024 年 11 月 26 日
凯尔·芒兹
文章要点
伊马替尼 (Imkeldi) 是第一个被批准用于多种癌症的口服液体 TKI，提高了治疗的可及性和剂量精度。
昨天，Marks Shorla Oncology 宣布 FDA 批准伊马替尼(Imkeldi)。通过这一决定，该药物成为第一个口服液体酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，适用于治疗各种癌症，包括胃肠道肿瘤 (GIST)、骨髓增生异常综合症(MDS) 或骨髓增生性疾病 (MPD) 以及慢性骨髓细胞瘤白血病(CML) 和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph+ ALL).1
Shorla 首席执行官莎伦·坎宁安 (Sharon Cunningham) 在一份声明中表示：“我们很高兴能为白血病和其他癌症患者提供口服溶液选择，这对成千上万有需要的患者来说是一个有意义的进步。” “口服溶液可以确保更精确和一致的剂量，为吞咽困难或需要根据体表面积调整剂量的患者提供一种方便的替代方案。”
口服伊马替尼旨在创造一种更容易获得且对患者友好的治疗选择，并且可以在年仅 1 岁的患者中给药。到2024 年，将有超过 9000 人被诊断为 CML，超过10,000 人患有 MDS 或 MPD，近 6000 人患有 GIST，预计到年底将有超过 6500 人被诊断为 ALL——预计将导致 1300 人或更多死亡——口服伊马替尼的出现将满足这些人群的巨大需求。
ALL 诊断并不常见，仅占美国所有癌症诊断的不到0.5%。男性患 ALL 的风险略高于女性，而 5 岁以下儿童被认为患 ALL 的风险最大。虽然大约 60% 的 ALL 病例发生在儿童中，但成人往往会经历更糟糕的结果，占 ALL 死亡人数的近 80%。
伊马替尼可以作为单一疗法或与化疗结合的双重疗法。迄今为止，该药物作为老年患者的一线治疗已显示出相当大的疗效，特别是与化疗联合使用时。伊马替尼针对 Ph 染色体发生的 BCR-ABL 异常，并在多项研究中使患者实现了完全血液学缓解。
但目前，还没有进行研究来确定伊马替尼在 Ph+ ALL 儿科人群中的安全性和有效性。
对于寻求这种治疗的患者，密切监测仍然很重要，因为伊马替尼可能会增加他们严重液体滞留或发生水肿的风险。在一些研究中，研究人员观察到 65 岁或以上患者以及伊马替尼剂量较大的患者水肿风险增加。其他数据揭示了血液学毒性的风险，如血小板减少、中性粒细胞减少或贫血，以及某些肝脏、肾脏或心血管并发症的可能性。有关不良事件、患者风险的更多信息，以及查看伊马替尼药物相互作用列表，请访问此处。
参考
1. Shorla Oncology 宣布 FDA 批准 IMKELDI（伊马替尼）口服液，这是一种用于治疗某些形式的白血病和其他癌症的口服液。新闻发布。肖拉肿瘤学。 2024 年 11 月 25 日。访问日期：2024 年 11 月 26 日。https://www.businesswire.com/news/home/20241125044117/en/Shorla-Oncology-Announces-FDA-Approval-of-IMKELDI-imatinib-Oral-Solution-an-Oral-Liquid-for-the-Treatment-某些形式的白血病和其他癌症
2. 急性淋巴细胞白血病（ALL）的主要统计数据。美国癌症协会。更新于 2024 年 1 月 17 日。访问于 2024 年 11 月 26 日。https://www.cancer.org/cancer/types/acute-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html
原文链接：https://share.newsbreak.com/a3t6fnov
2024年11月28日，顾震帝整理。