Zenocutuzumab 是一种双特异性抗体，适用于治疗具有 NRG1 基因融合的非小细胞肺癌和胰腺腺癌。
2024 年 12 月 5 日
美国食品和药物管理局 (FDA)
2024 年 12 月 4 日，美国食品药品监督管理局加速批准 Zenocutuzumab-zbco（Bizengri，Merus N.V.）用于治疗患有以下疾病的成人：
携带神经调节蛋白 1 (NRG1) 基因融合的晚期、不可切除或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC)，且在既往全身治疗期间或之后疾病仍在发展，或携带 NRG1 基因融合的晚期、不可切除或转移性胰腺腺癌，在先前的全身治疗期间或之后疾病仍在发展。
这是 FDA 首次批准针对携带 NRG1 基因融合的 NSCLC 或胰腺腺癌患者的全身疗法。
Bizengri 的完整处方信息将发布在 Drugs@FDA 上。
eNRGy 研究 (NCT02912949) 评估了疗效，这是一项多中心、开放标签、多队列试验。该试验招募了 64 名患有晚期或转移性 NRG1 融合阳性 NSCLC 的成人和30 名患有晚期或转移性 NRG1 融合阳性胰腺癌的成人，他们在标准护理治疗后出现疾病进展。阳性 NRG1 基因融合状态的鉴定通过下一代测序测定进行前瞻性确定。
主要疗效结果指标是确认的总体缓解率 (ORR) 和缓解持续时间 (DOR)，根据 RECIST v1.1 通过盲法独立中央审查确定。对于 NSCLC，ORR 为 33%（95% CI：22%、46%），中位 DOR 为 7.4 个月（95% CI：4.0、16.6）。对于胰腺腺癌，ORR 为 40%（95% CI：23%、59%），DOR 范围为 3.7 个月至 16.6 个月。
在汇总的安全人群中，最常见的不良反应（≥10%）是腹泻、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、输液相关反应、呼吸困难、皮疹、便秘、呕吐、腹痛和水肿。最常见的 3 级或 4 级实验室异常（≥10%）是 γ-谷氨酰转移酶升高、血红蛋白降低、钠降低和血小板减少。处方信息包括胚胎–胎儿毒性黑框警告。
推荐的 Zenocutuzumab-zbco 剂量为 750 mg，每 2 周静脉输注一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
加急计划
本次审查使用了评估援助，这是申请人自愿提交的，以促进 FDA 的评估。
该申请获得优先审评、突破性认定和孤儿药认定。FDA 的加急计划在《行业指南：严重疾病药物和生物制品的加急计划》中进行了描述。
医疗保健专业人员应向 FDA 的 MedWatch 报告系统或致电 1-800-FDA-1088 报告怀疑与使用任何药物和设备有关的所有严重不良事件。
如需获得研究性肿瘤产品的单患者 IND 协助，医疗保健专业人员可致电 240-402-0004 联系 OCE 的Project Facilitate 或发送电子邮件至OncProjectFacilitate@fda.hhs.gov。
在 X 上关注肿瘤学卓越中心：@FDAOncology。
2024年12月6日，顾震帝整理。