作者：美国化学会 2025 年 1 月 22 日
一种革命性的乳腺癌新疗法显示出, 单剂量就能消除小鼠的小乳腺肿瘤并显着缩小大肿瘤。
新的乳腺癌治疗研究 尽管治疗取得了进步，乳腺癌仍然是女性癌症相关死亡的主要原因之一。标准治疗通常包括手术和激素治疗。然而，这些治疗可能会产生长期副作用，例如骨质疏松症、性功能障碍和血栓。研究人员于今天（1 月 22 日）在 ACS Central Science 上发表文章，现已开发出一种新疗法，只需单剂量即可消除小鼠体内的小型乳腺肿瘤，并显着减少较大的肿瘤，并且没有有害的副作用。 激素治疗的当前局限性.
大多数乳腺癌是雌激素受体阳性（ER+），这意味着它们依赖雌激素生长。目前的治疗通常需要数年的激素治疗，虽然通常比化疗更耐受，但仍然会导致严重的副作用，影响生活质量。此外，这些治疗并不能消除癌症复发或耐药的风险。这凸显了迫切需要能够有效靶向和摧毁癌细胞，同时最大限度地减少副作用的疗法。 有前途的分子的开发.
为了应对这一挑战，Paul Hergenrother 和同事之前开发了一种名为 ErSO 的小分子。这种化合物可以杀死 ER+ 乳腺癌细胞，但会导致不良副作用。 2022年，研究人员合成了一系列类似于ErSO的小分子。先前的研究表明，这些衍生物比原始化合物具有更高的效力、对 ER+ 癌细胞的更大选择性以及更好的药理学特性。 ErSO-TFPy 的突破性发现 现在，在最新的研究中，研究人员进一步评估了一种衍生物ErSO-TFPy，发现它：
有效杀死培养中的多种人类 ER+ 乳腺癌细胞系。 多种物种（小鼠、大鼠和比格犬）耐受性良好，没有明显的有害影响。 缩小了移植到小鼠体内的各种遗传背景的人类乳腺肿瘤。
变革性癌症治疗的潜力 在一项剂量实验中，研究人员指出，小鼠体内单剂量的 ErSO-TFPy 分别诱导动物体内生长的小肿瘤或大肿瘤完全或接近完全消退。其他药物需要长期服用，但研究人员建议，单剂量的 ErSO-TFPy 以及因此体内的最小循环可以帮助降低副作用和迟发效应的风险。他们承认需要进行更多测试来确认药物的安全性和有效性，但他们建议，如果这些结果适用于人类患者，ErSO-TFPy 可能会为 ER+ 乳腺癌治疗带来变革。 Hergenrother 说：“在乳腺癌小鼠模型中，能够缩小肿瘤的化合物非常罕见，更不用说用单剂量完全根除这些肿瘤了，因此我们渴望 ErSO-TFPy 在乳腺癌治疗方面取得进展。” 参考文献：“单剂量小分子导致小鼠大型乳腺肿瘤完全消退”，2025 年 1 月 22 日，ACS Central Science。 DOI：10.1021/acscentsci.4c01628 作者感谢美国国立卫生研究院国家癌症研究所和伊利诺伊州癌症中心的资助。 原文连接: https://scitechdaily.com/breakthrough-single-dose-drug-wipes-out-breast-tumors-in-mice-without-side-effects/ 2025年1月22日, 顾震帝整理.