作者：Julie Steenhuysen，2 天前。
芝加哥（路透社）——根据周一医学会议上公布的数据，礼来公司开发的一种实验性药物的最高剂量在一项中期试验中显着降低了遗传性高胆固醇。
美国心脏协会的研究人员报告称，这种药物muvalaplin 可将脂蛋白 (a) 或 Lp(a) 的水平降低 70%（使用传统的血液测试），并根据该公司开发的更具体的测试降低近 86%。
礼来公司的药物是多种注射疗法中唯一的口服疗法，这些注射疗法正在测试用于治疗高 Lp(a)，这是一种心脏病的危险因素，影响全球五分之一的人。
与低密度脂蛋白（LDL）（所谓的坏胆固醇，可以通过饮食和他汀类药物治疗）不同，Lp(a) 没有经过批准的治疗方法，甚至很少有人知道自己患有这种疾病。
Lp(a) 升高会显着增加心脏病发作、中风、主动脉瓣狭窄和外周动脉疾病（动脉中脂肪斑块积聚）的风险。非洲和南亚血统的人面临的风险最高。
该试验对 233 名 Lp(a) 水平较高的成人进行了每日三种剂量的 muvalaplin（10、60 和 240 毫克）与安慰剂的比较。研究人员使用传统的血液测试和测量血液中完整 Lp(a) 颗粒水平的新方法来测试 Lp(a) 水平。
通过完整血液测试与安慰剂相比，Muvalaplin 在 10 mg 时使 Lp(a) 降低 47.6%，在 60 mg 时降低 81.7%，在240 mg 时降低 85.8%。与传统测试相比，分别降低了40.4%、70.0%和68.9%。
穆伐拉林组和安慰剂组的不良事件相似。
礼来公司负责糖尿病和代谢研究的集团副总裁露丝·吉梅诺 (Ruth Gimeno) 表示，该公司正在考虑下一步的行动，以推进后期试验。
“我们必须与监管机构进行讨论，但我们非常兴奋，”她在接受采访时表示。
她指出，虽然该药物降低了心血管危险因素，但还需要进行大型试验来证明降低 Lp(a) 确实可以减少心脏病发作和其他不良心血管事件。
在同一次会议上，总部位于伦敦的 Silence Therapeutics 报告了一项 180 名患者参与的 zerlasiran 2 期试验的 60 周结果，该试验通过使用已知技术抑制LPA 基因的活性来发挥作用，从而导致高水平的 Lp(a)作为短干扰RNA，或siRNA。
每 16 或 24 周注射 300 毫克或 450 毫克泽拉西兰，在36 至 60 周的随访期间，Lp(a) 降低了 80% 至 85%，且没有重大安全问题。
该公司首席医疗官柯蒂斯·兰巴兰博士在接受采访时表示：“正如我们在第一阶段所看到的那样，我们看到了明显成果。他说，Silence 将在明年年中开始的后期试验中测试 300 毫克剂量。
这两项研究的结果均发表在《JAMA》杂志上。
临床测试中的其他注射 Lp(a) 治疗药物包括礼来 (Lilly) 的 lepodisiran、安进 (Amgen) 的 olpasiran 和诺华(Novartis) 的 pelacarsen。
（朱莉·斯汀海森报道；比尔·伯克罗特编辑）
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2024年11月21日，顾震帝整理。