85. 不再失明？革命性的干细胞疗法恢复视力，成功率达 92% 作者.

Mass Eye and Ear2025 年 3 月 4 日

一种新的干细胞疗法 CALEC 在再生角膜和恢复视力方面已显示出 92% 的成功率。这一突破性程序仍处于实验阶段，但对于那些以前无法治疗的眼部损伤患者来说，它显示出巨大的希望。

一项扩大的临床试验测试了一种突破性的实验性干细胞疗法，用于治疗致盲性角膜损伤，发现这种疗法在 14 名接受治疗并随访 18 个月的患者中是可行且安全的，并且完全或部分成功的比例很高。这项新的 1/2 期试验的结果于 2025 年 3 月 4 日发表在《自然通讯》上。

最近一项临床试验测试了一种实验性干细胞疗法，用于治疗严重的角膜损伤，发现这种疗法既安全又有效。14 名患者接受了治疗并接受了 18 个月的监测，完全或部分成功的比例很高。这项 1/2 期试验的结果于今天（2025 年 3 月 4 日）发表在《自然通讯》上。

CALEC 的工作原理：革命性过程
这种治疗方法被称为培养自体角膜缘上皮细胞 (CALEC)，由马萨诸塞州眼耳医院开发，该医院隶属于马萨诸塞州综合医院布莱根医疗系统。该过程包括通过小活检从健康的眼睛中提取干细胞，在两到三周内将它们培养成组织移植物，然后通过手术将移植物移植到受损的角膜上。

“我们对四名患者进行的首次试验表明，CALEC 是安全的，治疗是可行的，”首席研究员、马萨诸塞州眼耳医院角膜服务副主任兼哈佛医学院眼科学教授 Ula Jurkunas 医学博士说。“现在我们有了这些新数据，支持 CALEC 在恢复角膜表面方面的有效性超过 90%，这对角膜损伤无法治愈的人来说意义重大。”

疗效和安全性：令人鼓舞的结果
研究人员表明，CALEC 在 3 个月随访时完全恢复了 50% 参与者的角膜，并且在 12 个月和 18 个月随访时完全成功率分别上升至 79% 和 77%。

两名参与者在 12 个月和 18 个月时达到部分成功的定义，CALEC 在 12 个月和 18 个月时的总体成功率分别为 93% 和 92%。三名参与者接受了第二次 CALEC 移植，其中一名在研究结束随访时完全成功。对 CALEC 对视力影响的额外分析显示，所有 14 名 CALEC 患者的视力都有不同程度的改善。

CALEC 显示出较高的安全性，供体和受体眼睛均未发生严重事件。一名参与者在移植八个月后因长期佩戴隐形眼镜而发生了一次不良事件，即细菌感染。其他不良事件较轻，并在手术后迅速解决。

未来步骤：扩大研究和审批途径

CALEC 仍是一种实验性程序，目前麻省眼耳医院或任何美国医院均未提供该治疗，在提交联邦批准之前，还需要进行更多研究。

CALEC 试验是美国国立卫生研究院 (NIH) 下属的国家眼科研究所 (NEI) 资助的首个干细胞疗法人体研究，也是美国首个眼部干细胞疗法。其他研究合作者包括麻省眼耳医院的 Jia Yin 医学博士、哲学博士和 Reza Dana 医学博士、丹娜—法伯癌症研究所 Connell 和 O’Reilly 家族细胞操作核心设施（干细胞移植物制造地）的 Jerome Ritz 医学博士、波士顿儿童医院的 Myriam Armant 博士以及 JAEB 健康研究中心。

角膜再生背后的科学

角膜是眼睛最外层的透明层。其外缘，即角膜缘，含有大量健康的干细胞，称为角膜缘上皮细胞，这些细胞维持着眼睛​​光滑的表面。当一个人遭受角膜损伤（如化学烧伤、感染或其他创伤）时，角膜缘上皮细胞会耗尽，而这些细胞永远无法再生。由此产生的角膜缘干细胞缺乏导致眼睛表面永久受损，无法进行角膜移植，这是目前视力康复的标准治疗方法。患有这些损伤的人经常会感到持续的疼痛和视力困难。

二十年的研究带来突破

这一需求促使初级科学家 Jurkunas 和麻省眼耳医院角膜服务部主任 Dana 探索再生角膜缘上皮细胞的新方法。近二十年后，经过临床前研究以及与丹娜法伯和波士顿儿童医院研究人员的合作，我们能够持续生产符合人体移植所需严格质量标准的 CALEC 移植物。该临床试验获得了美国食品药品监督管理局 (FDA) 和麻省总医院布莱根机构审查委员会 (IRB) 的批准，第一位患者于 2018 年在麻省眼耳医院接受治疗。通过 Jurkunas 的手术团队和丹娜法伯的细胞制造工厂的密切协调，试验得以成功完成。

此类研究显示了细胞疗法在治疗无法治愈的疾病方面的前景。麻省总医院布莱根基因和细胞治疗研究所正在帮助将研究人员的科学发现转化为首次人体临床试验，并最终为患者带来改变人生的治疗。

扩大治疗选择：CALEC 的未来

作为一种自体疗法，这种方法的一个局限性是患者必须只有一只眼睛受到影响，这样才能进行活检以从未受到影响的正常眼睛中获取起始材料。

“我们未来的希望是建立一个同种异体制造过程，从正常尸体供体眼睛的角膜缘干细胞开始，”Ritz 博士说。“这有望扩大这种方法的使用范围，并使治疗双眼受损的患者成为可能。”

在此期间，未来的 CALEC 研究应包括多个中心的更多患者，并进行更长时间的随访和随机对照设计。

迈向 FDA 批准：下一个前沿
“我们认为这项研究值得进行更多试验，以帮助获得 FDA 批准，”Jurkunas 表示。“虽然我们很自豪能够将一种新的治疗方法从实验室带到临床试验中，但我们的指导目标一直是让全国各地的患者都能获得这种有效的治疗。”

参考文献：“培养自体角膜缘上皮细胞 (CALEC) 移植治疗角膜缘干细胞缺陷：美国开发的第一个无外来生物、无血清、无抗生素制造方案的 I/II 期临床试验”，作者：Jurkunas, U 等人，2025 年 3 月 4 日，《自然通讯》。
DOI：10.1038/s41467-025-56461-1

除了 Jurkunas、Ritz 和 Armant 之外，该研究的合著者还包括 Aaron R. Kaufman (MEE)、Jia Yin (MEE)、Allison Ayala (Jaeb)、Maureen Maguire (Jaeb)、Lassana Samarakoon (Jaeb)、Lynette K. Johns (MEE)、Mohit Parekh (MEE)、Sanming Li (MEE)、Alex Gauthier (MEE)、Helene Negre (DFCI)、Kit L. Shaw (DFCI)、Diego E. Hernandez Rodriguez (DFCI)、Heather Daley (DFCI) 和 Reza Dana (MEE)。

本研究由美国国立卫生研究院 (NIH) 下属的国家眼科研究所 (NEI) 资助，资助编号为 UG1EY026508、UG1EY027726 和 UG1EY027725。内容完全由作者负责，并不一定代表 NIH 的官方观点。

披露：CALEC 正在申请专利。Jurkunas 和 Dana 在 OcuCell, Inc. 拥有经济利益，该公司开发用于治疗眼部疾病的活眼科细胞疗法。Armant 是 OcuCell, Inc. 的科学顾问委员会成员。Ritz 获得 Kite/Gilead、Novartis 和 Oncternal 的研究资助，并担任 Astraveus、Garuda Therapeutics、Smart Immune、Tolerance Bio 和 TriArm Therapeutics 的科学顾问委员会成员。其余作者声明没有利益冲突。

原文连接: https://scitechdaily.com/blind-no-more-revolutionary-stem-cell-therapy-restores-vision-with-92-success/

2025年3月4日,顾震帝整理.